EXITOSA PRUEBA PARA MEDICAMENTO QUE SALVA LA VISTA

ACCESO MUNDIAL DE LOS NIÑOS A LA MEDICACIÓN QUE SALVA LA VISTA

La uveítis de la enfermedad ocular afecta a miles de niños cada año, pero una prueba histórica ha permitido el acceso mundial a nuevos medicamentos que salvan la vista.

Antes del estudio Uveitis (Sicómoro), había pocas terapias basadas en evidencia para niños con uveítis moderada a severa, lo que provocaba que muchas personas sufrieran complicaciones visuales graves y, a menudo, ceguera.

Uveítis: una enfermedad potencialmente inductora de ceguera

Aproximadamente 1 de cada 1000 niños en el Reino Unido desarrollan AIJ (artritis idiopática juvenil). Tanto los niños como las niñas se ven afectados, y de esos niños con AIJ, alrededor del 30-40% tienen riesgo de inflamación de la úvea en el ojo, conocida como uveítis. En un tercio de los niños que desarrollan uveítis, la enfermedad es lo suficientemente grave como para causar pérdida visual, cataratas, aumento de la presión en el ojo y ceguera.

Esto se debe en parte al nivel de daño en el ojo ya presente cuando se realiza el diagnóstico. Los tratamientos existentes no controlaron la uveítis o la AIJ, pero redujeron la inflamación, por lo que se aliviaron los síntomas y se redujo el nivel de daño permanente. Sin embargo, incluso con estos, la mayoría de los niños con enfermedad de moderada a grave continuaron teniendo inflamación activa en el ojo, lo que provocó la pérdida de visión en un ojo y se certificaron ciegos como resultado de la inflamación incontrolada.

Un éxito de prueba histórico

La investigación del Profesor Athimalaipet Ramanan se centra en la reumatología pediátrica y lo ha involucrado en una serie de ensayos controlados de nuevas drogas biológicas en niños con uveítis asociada a la AIJ. También lidera nuevos agentes para el tratamiento de la artritis refractaria en colaboración con la industria, diseñando y llevando a cabo estudios en enfermedades raras utilizando diseños de estudios novedosos.
La compañía farmacéutica AbbVie Inc desarrolló el medicamento Adalimumab, que fue aprobado para el tratamiento de la artritis infantil en el Reino Unido y América, pero no para el tratamiento de la JIA-Uveítis. Sin embargo el ensayo demostró que el adalimumab fue eficaz para controlar la inflamación en esta complicación ocular grave de la AIJ. con esto podría reducirse la proporción de niños que desarrollan complicaciones visuales graves y ceguera por uveítis no controladas.

De hecho, el equipo de estudio demostró que el nuevo tratamiento era tan exitoso que el comité de monitoreo de seguridad de datos detuvo su ensayo temprano, lo que condujo a la aprobación inmediata de NHS England para el acceso al nuevo medicamento en toda Inglaterra. AbbVie Inc. obtuvo una licencia y autorización de mercado de la Agencia Europea de Medicamentos para permitir el acceso a la droga a miles de niños en toda Europa. Este acceso pronto se puede replicar en los EE. UU., Después de la aprobación de la Agencia Federal de Medicamentos.

En noviembre de 2017, la Universidad de Bristol reconoció el exitoso diseño de prueba del profesor Ramanan cuando él y el equipo de estudio Uveitis (Sycamore) ganaron el Premio de Impacto del Vicerrector 2017 en Salud y Bienestar.